幹細胞三大管理制度有望年內出臺
中國證券報記者獲悉，於2013年3月下發征求意見稿的《幹細胞臨床試驗研究管理辦法（試行）》、《幹細胞臨床試驗研究基地管理辦法（試行）》和《幹細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》，有望最快於今年7月份發佈正式文件，慢則可能延續至年底發佈。截至6月18日，上述三大監管法規的專傢評審會已召開兩輪，有望在6月底上部長辦公會討論，會後該政策的落地很快會有進展。中國幹細胞產業化正在提速步入快車道，而這套制度將對幹細胞臨床應用研究比照國傢一類新藥進行管理，可以填補國內幹細胞產業監管的空白。在A股上市公司中，中源協和(600645,股吧)、冠昊生物(300238,股吧)、復星醫藥(600196,股吧)涉及幹細胞治療業務。充滿希望的“生命銀行”幹細胞，如今炙手可熱。13年前，2001年4月18日，剛剛出生的嬰兒季依忱的臍血被存放進天津臍血幹細胞庫-196℃的液態氮中，標志著我國第一傢自體存儲者的臍血幹細胞庫開始運行。什麼是幹細胞？幹細胞在維護人類生命健康方面有哪些作用呢？據業內專傢丁也介紹，幹細胞是具有自我復制和多項分化潛能的原始細胞，是機體的起源細胞，是形成人體組織器官的祖宗細胞。造血幹細胞是血細胞的種子，是各種血細胞的起源細胞。體內所有的血細胞，包括紅細胞、白細胞、血小板等，都由它分化發育而來。造血幹細胞具有自我更新和復制能力，即產生新的造血幹細胞以自我補充，從而生生不息。造血幹細胞存在於骨髓及胚胎的肝、外周血、臍帶血中。幹細胞的最佳移植源來自臍血，臍血是指新生嬰兒臍帶在被結紮後胎盤內由臍帶流出的血。雖然每個嬰兒臍帶中隻有少量的血，但這些血液中卻含有大量的未成熟的造血幹細胞。與成年人幹細胞相比，零歲嬰兒未成熟造血幹細胞的異體排斥反應小、免疫原性低，再生能力和速度是前者的10到20倍。“臍血中富含造血幹細胞，這些幹細胞可以替代骨髓和外周血幹細胞，移植治療許多不治之癥。”丁也介紹，幹細胞是一種可以直接用來治病的“材料”，幹細胞臨床移植對白血病、再生障礙性貧血、癌癥、嚴重免疫性疾病、放射病等重癥絕癥有治療作用。目前從人體骨髓、外周血和臍血中獲得的幹細胞已廣泛應用在移植中，骨髓幹細胞移植在臨床上治療惡性血液病和遺傳性疾病已開展幾十年，外周血和臍帶血幹細胞移植也有10多年的歷史，實用效果明顯。從發展趨勢來看，幹細胞技術將為心血管性疾病、糖尿病、早老性癡呆癥、帕金森病和骨髓受損患者帶來希望，或促使一種全新的“再生醫學”出現，使目前隻能靠藥物維持的多種疾病患者得到根本治愈。從品種方面看，臍帶血移植效果好，其產生的副反應少而且經濟。但由於臍血移植需要配型，非親屬之間的配型完全相同者概率很低，因此有必要對臍血進行儲存以備急需之用，這就相當於有瞭“生命備份”。采集臍血的過程對母親和胎兒都非常簡單而且沒有危險。嬰兒出生之後，臍帶兩頭立即被結紮，同時將嬰兒和臍帶分開，由醫生抽出臍帶血。這一過程隻需幾分鐘，而且不需要進行麻醉，無痛無副反應，在大多數婦產科醫院皆可完成。丁也介紹，目前我國在幹細胞領域的研究技術基本與世界前沿技術同步。中國醫學科學院血液學研究所是國內幹細胞領域的權威研究機構，附設的血液病醫院是國內一流的血液病醫院，自1986年起就開始探討通過移植方式治療血液頑癥，是我國最早開始從事骨髓移植的兩個醫院之一。產業鏈格局三部曲當前，幹細胞療法正處於大規模深度產業化的黎明階段，各種顛覆性技術陸續突破，各種產業化嘗試如雨後春筍。根據Visiongain提供的市場調研數據，2011年幹細胞療法的市場份額達27億美元，市場主要由骨髓幹細胞移植（BMT）構成。同時，幹細胞銀行和配套產品的市場份額達26億美元。預計到2016年，市場份額將達88億美元（2011～2016年的年復合增長率為10.6%）。“以幹細胞治療為核心的再生醫學，將成為繼藥物治療、手術治療後的另一種疾病治療途徑，從而將會成為新醫學革命的核心。”這是科技部發佈的《幹細胞研究國傢重大科學研究計劃“十二五”專項規劃》對幹細胞治療做的評估。這實際上也是中國政府對幹細胞治療的基本認識。“我國幹細胞產業鏈條分為上、中、下遊3種不同的商業模式，產業鏈上的各傢企業在其業務上也各有側重。”中國醫學科學院醫學信息研究所鐘華在《中國醫藥(600056,股吧)生物技術》撰文指出，產業鏈的上遊主要是幹細胞的采集及存儲業務，中遊是幹細胞技術研發，下遊是幹細胞移植及治療。鐘華介紹，產業鏈上遊企業以幹細胞采集和存儲業務為主，其主要業務模式為臍帶血幹細胞、臍帶間充質幹細胞、脂肪幹細胞、牙齒、經血、羊膜等幹細胞物質的采集及貯存。代表企業如中源協和的天津市臍帶血造血幹細胞庫，上海幹細胞技術有限公司的上海臍帶血造血幹細胞庫等。臍血造血幹細胞庫存儲業務之所以得到規模化開展，主要是近年來研究發現新生兒臍帶血中含有豐富的造血幹細胞，將臍血幹細胞移植，一方面可以抵制白血病等惡性血液病治療過程中放療、化療產生的副作用，另一方面也可縮短患者造血功能恢復的時間。目前臍血主要用於對兒童造血幹細胞移植治療。鐘華介紹，除瞭臍血造血幹細胞庫外，近年來間充質幹細胞庫也逐漸發展起來，如深圳市間充質幹細胞庫、山東省人類臍帶間充質幹細胞庫等。相對於臍血幹細胞主要用於治療血液和免疫系統疾病，臍帶間充質幹細胞具有更強的醫療應用潛能，它可以分化為神經細胞、成骨細胞、軟骨細胞、肌肉細胞以及脂肪細胞等，在細胞治療、組織器官修復和基因治療等方面都顯示出應用潛力。隨著臍帶間充質幹細胞研究的不斷深入，消費者治療需求也在不斷增加，成為未來幹細胞存儲業務的市場發展點。中遊企業從事幹細胞增殖、幹細胞制劑的研發，為研發組織和個人提供幹細胞，用於疾病的發病機制研究和新型藥物研制。這些企業以輸出幹細胞治療技術為主，主要針對腦癱、脊髓損傷、視神經發育不全、遺傳性共濟失調等神經系統疾病、糖尿病以及肌營養不良等疑難疾病提供幹細胞治療技術。這些企業通過向醫院提供幹細胞技術體系並收取技術服務及技術使用權轉讓費獲得收益，或者通過為患者提供個體化治療，再按照一定的比例與醫療機構分享治療費用。此類企業主要有深圳市北科生物科技有限公司、吉林中科生物工程有限公司等。下遊企業以各類幹細胞移植及治療業務為主體，主要包括一些開展幹細胞治療的醫院，如武警總醫院幹細胞移植治療中心、天壇華普醫院等。根據衛生部《非血緣造血幹細胞移植技術管理規范》和《非血緣造血幹細胞采集技術管理規范》，在中華骨髓庫管理中心備案的造血幹細胞移植、采集醫院總計超過110傢，其中6傢僅有采集資質，23傢僅有移植資質。“除瞭以上基於幹細胞本身形成的產業鏈外，由於幹細胞相關技術的快速發展和應用，幹細胞產業的發展也與其他產業相互結合，互促發展。”鐘華表示，這些產業還包括研究試劑產業、基於遺傳信息的產業、診斷檢測試劑產業、生物工程材料和人造組織器官產業。監管立規為產業化鋪平道路權威人士透露，目前幹細胞臨床研究、應用的管理制度已經制定完成，並於2013年3月下發瞭征求意見稿，正式文件最快有望在今年7月份發佈，慢則可能拖到年底。這套制度將對幹細胞臨床應用研究比照國傢一類新藥進行管理，可以填補國內幹細胞產業監管的空白，中國幹細胞產業化正在提速步入快車道。這套管理制度包括《幹細胞臨床試驗研究管理辦法（試行）》、《幹細胞臨床試驗研究基地管理辦法（試行）》和《幹細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試車貸信貸台中西屯車貸信貸行）》，三部法規分別針對幹細胞臨床研究、制劑制備、研究基地管理等不同方面，對幹細胞的研究和應用進行瞭系統規范。“規范國內的幹細胞研究刻不容緩。”原軍事醫學科學院院長吳祖澤表示，中國與美韓等國傢在幹細胞治療領域的差距主要有三點：一是我國尚未建立統一的質檢標準與質檢受理單位，因此也就不能大規模應用；二是幹細胞臨床研究與應用的審批規程和監管規則還沒有形成；三是一些單位作瞭過度的、不科學的商業炒作。“正是上述第三點導致瞭國外對中國的尖銳批評，其根源則在第二點，即中國至今沒有落實到位的明確的幹細胞監督管理的責任主體，也沒有形成幹細胞臨床研究與應用的審批規程和監控規則。”吳祖澤的說法得到北京協和醫學院社科系副教授睢素利的呼應。她介紹，中國幹細胞研究發展至今，除造血幹細胞治療血液疾病外，尚未有任何一傢醫療機構的幹細胞治療得到監管部門的受理或審評。開展幹細胞臨床應用的醫院，均屬於試驗性臨床研究。在幹細胞治療監管方面，國內缺乏專門的幹細胞制劑質量控制和臨床前研究的相關技術指南，難以正確引導和規范千細胞制二順位房貸資格缺錢急用哪裡汽車貸款信貸房貸劑的相關研發。上述三大正式文件一旦出臺，有望填補國內在幹細胞研究制備監管領域長期存在的空白。據瞭解，《幹細胞臨床試驗研究管理辦法（試行）》規定瞭幹細胞臨床試驗研究申報單位、倫理委員會、專傢委員會，以及國傢和省級衛生行政和食品藥品監管部門的主要職責。適用於幹細胞臨床試驗研究項目的申報和備案，以及臨床試驗研究的開展和監管。已有規定的造血幹細胞移植和以產品註冊為目的的臨床試驗除外。主管部門將根據我國幹細胞臨床試驗研究發展的需要，從已被CFDA認定的藥物臨床試驗機構的三級甲等醫院中，遴選幹細胞臨床試驗研究基地。《幹細胞臨床試驗研究基地管理辦法（試行）》規定瞭遴選原則：幹細胞臨床試驗研究基地需具備獨立開展幹細胞制品質量評價能力，在醫療、科研、教學方面具有較強的綜合能力。臨床試驗研究主要負責人需具有正高級專業技術職稱，並有幹細胞或細胞研究的工作經歷。《幹細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》以風險控制為主要考慮點，在參照細胞治療及生物制品相關指導原則的基礎上，體現瞭適用性和前瞻性。《幹細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》強調幹細胞制劑質量控制的四個方面：一是對細胞供者的要求，總體原則是從源頭上確保幹細胞無病原微生物污染和明顯的遺傳性致病因素；二是對幹細胞培養基、滋養層細胞的質量控制和對制備工藝管理及驗證的要求；三是制劑檢驗的基本原則、質量檢驗和放行檢驗的主要內容以及質量復核要求；四是不斷擴展對幹細胞的安全性、有效性及穩定性研究，不斷提高對幹細胞制劑質量控制的技術能力。吳祖澤介紹，幹細胞臨床應用將從第三類醫療技術階段升級至類似於一類新藥的管理模式。其臨床研究也分三期，不過所需案例數可能減至60%左右。此外，對幹細胞臨床前研究也進行瞭規定，包括在獲得臨床審批前，不能用於臨床治療；臨床前要進行安全性和有效性研究，完成臨床前研究才能進入臨床研究階段。“三部文件的規定大大提高瞭幹細胞研究的準入門檻。通過適當設置準入門檻，把幹細胞臨床試驗研究控制在一定數量范圍。管理制度還明確瞭相關責任處罰，取得幹細胞臨床試驗研究基地資格的醫療機構,若嚴重違反相關規定，如違規開展幹細胞臨床試驗研究，向受試者收取費用等情況，將取消其幹細胞臨床試驗研究基地資格，同時依據相關法律法規，追究醫療機構主要負責人和直接責任人員責任。”睢素利表示，從這些文件的相關規定中可以看出，國傢是要采取嚴格措施規范幹細胞研究和臨床應用，這標志著幹細胞研究項目的申報受理將有據可循。目前，世界上共有三種幹細胞新藥獲得批準。一是美國哥倫比亞奧西裡斯診療公司（Osiris）生產，通過分離健康青年捐獻者骨髓中的間質幹細胞並擴大培養制備而成的Prochymal。2012年5月17日及6月15日，加拿大及新西蘭衛生部分別批準Prochymal用於治療兒童型對激素類藥物無反應的移植物抗宿主病（GVHD），並且通過擴大準入項目（EAP），可以在包括美國的其他7個國傢上市。二是美國FDA在2011年11月批準瞭造血祖細胞－臍帶（HPC－C）細胞療法產品Hemacord，可用於造血系統疾病患者的造血幹細胞移植，用於治療某種白血病和一些遺傳性代謝性、免疫系統疾病。三是2011年7月1日，韓國食品藥品管理局宣佈，準許由FCB－Pharmicell公司開發的心臟病治療藥物Hearticellgram－AMI投放市場銷售。（編輯：木之子）
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